インヒビターを有する血友病AまたはBに対するコンシズマブ（アルヘモ）

コンシズマブ（商品名、 アルヘモ20年2024月16日、FDAは、第VIII因子インヒビターを伴う血友病Aまたは第IX因子インヒビターを伴う血友病Bの患者の出血エピソードの予防を適応としてモノクローナル抗体を承認した。同薬は、数日前の2024年XNUMX月XNUMX日に、同じ適応症で欧州医薬品庁（EMA）の承認も受けていた。  

出血性疾患の治療に「凝固因子薬」を服用している血友病患者の中には、（凝固因子薬に対する）抗体を産生する人もいます。産生された抗体は「凝固因子薬」の作用を阻害し、その効果を低下させます。この疾患は現在、凝固因子を毎日注射して免疫寛容を誘導することで治療されています。コンシズマブ（アルヘモ）の承認により、このような患者に代替治療が提供されます。  

コンシズマブは皮下注射で毎日投与されます。  

Alhemo の承認は、多国籍、多施設、非盲検、第 3 相臨床試験における安全性と有効性の評価に基づいています。この試験では、Alhemo 治療群では、予防処置を行わなかった群と比較して、年間出血率 (ABR) が 86% 減少しました。  

血友病における出血障害は、凝固因子の不足が原因です。血友病 A は凝固因子 VIII の欠乏が原因であり、血友病 B は凝固因子 IX のレベルが低いために起こります。血友病 C は機能的な凝固因子 XI の不足が原因です。これらの症状は、不足している凝固因子の機能的補充として、市販の凝固因子または非凝固因子製品を注入することで治療されます。  

オクトコグ アルファ (アドベイト) は、DNA 技術を使用して遺伝子組み換えされた凝固因子 VIII であり、血友病 A の予防的治療およびオンデマンド治療によく使用されます。血友病 B の場合、ノナコグ アルファ (ベネフィックス) は、凝固因子 IX の遺伝子組み換えバージョンであり、よく使用されます。  

ヒムパブジ（マルスタシマブ-HNCQ）「組織因子経路阻害剤」を標的とするヒトモノクローナル抗体である「A型血友病」は、血友病Aまたは血友病B患者の出血発作を予防する新薬として最近承認されました。   

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参照：  

1. FDAは、インヒビターを有する血友病Aまたはインヒビターを有する血友病Bの患者の出血エピソードを予防または頻度を減らすための薬を承認しました。20年2024月XNUMX日掲載。 https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA。アルヘモ – コンシズマブ。入手可能 https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo および https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS。血友病の治療。入手可能。 https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. 血友病の治療。入手可能  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

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• Hympavzi（マルスタシマブ）：血友病の新しい治療法。Scientific European。12年2024月XNUMX日掲載。 http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

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