11年2024月XNUMX日、「組織因子経路阻害剤」を標的とするヒトモノクローナル抗体Hympavzi（marstacimab-hncq）が米国で承認されました。 FDA血友病Aまたは血友病B患者の出血発作を予防する新薬として承認されました。
これに先立ち、19年2024月XNUMX日には、Hympavziは重度の血友病AまたはBの患者の出血発作の予防を目的に、欧州医薬品庁（EMA）より販売承認を取得しました。
血友病 A は血液凝固因子 VIII の欠乏によって引き起こされる遺伝性の出血性疾患であり、血友病 B は血液凝固因子 IX の不足によって引き起こされます。どちらの病気も、通常、不足している血液凝固因子を注射で補充することによって治療されます。
Hympavzi は、異なるプロセスで出血を予防します。これは、「組織因子経路阻害剤」と呼ばれる天然の抗凝固タンパク質を標的とし、その抗凝固活性を低下させることで、トロンビンの量を増加させます。
この新薬は患者に新たな治療の選択肢を提供します。これは血友病Bに対する初めての非因子かつ週1回の治療です。
FDA による Hympavzi の承認は、重度血友病 A または中等度から重度血友病 B を患う 3 歳から 12 歳未満の青年および成人の参加者を対象に安全性と有効性を評価した第 75 相多施設臨床試験の満足のいく結果に基づいています。
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ソース：
- FDAニュースリリース – FDAが血友病AまたはBの新しい治療法を承認。11年2024月XNUMX日掲載。こちらから入手可能。 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA。Hympavzi – Marstacimab。入手可能。 https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
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