新たに診断された慢性骨髄性白血病（CML）に対するアシミニブ（センブリックス）

アシミニブ（Scemblix）は、慢性期（CP）のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（Ph+ CML）と新たに診断された成人患者に対して承認されました。迅速承認は、 FDA 29 2024 10月に。

以前、アシミニブは2021年XNUMX月にFDAによって承認され、 EMA 2022年2月に、315種類以上のTKIによる治療歴のある慢性期Ph+ CML（CML-CP）の成人患者の治療薬、およびTXNUMXI変異を有するPh+ CML-CPの成人患者の治療薬として承認されました。

この薬は、CMLの第一選択薬、後期選択薬、小児患者における有効性と安全性を評価するための臨床試験中であった。

新たにCMLと診断された患者に対する今回の承認は、試験の有効性と安全性のデータに基づいています。CPで新たにPh+ CMLと診断された患者に対するアシミニブの有効性は、ASC4FIRST（NCT04971226）試験で評価されました。この試験では、405人の患者がアシミニブまたは治験担当医師が選択したチロシンキナーゼ阻害剤（IS-TKI）のいずれかを投与されるよう無作為に（1：1で）割り付けられました。主な有効性評価項目は、48週時点での分子遺伝学的奏効率（MMR）でした。最も一般的な副作用（≥20%）は、筋骨格痛、発疹、疲労、上気道感染、頭痛、腹痛、下痢であり、CPで新たにPh+ CMLと診断された患者で最も一般的な臨床検査値異常（≥40%）は、リンパ球数の減少、白血球数の減少、血小板数の減少、好中球数の減少、補正カルシウムの減少でした。

アシミニブはチロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) です。CML 患者の大多数において CML 増殖の原動力となる BCR-ABL1 融合タンパク質の ABL1 キナーゼ活性を阻害します。BCR-ABL1 タンパク質のミリストイルポケットに結合し、不活性な構造に固定します。

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