間葉系幹細胞（MSC）療法：FDAがRyoncilを承認 

Ryoncil は、ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病 (SR-aGVHD) の治療薬として承認されています。SR-aGVHD は、特定の血液がん、血液疾患、または免疫系疾患において、レシピエントの欠陥のある幹細胞を置き換えるために行われる血液幹細胞移植によって生じる可能性のある、生命を脅かす疾患です。これにより、Ryoncil は FDA 承認の最初の MSC (間葉系幹細胞) 療法となります。Ryoncil には、複数の他の種類の細胞に分化できる健康な成人ドナーの骨髄から分離された MSC が含まれています。間葉系間質細胞 (MSC) の静脈内注入は、生存率の向上に役立ちます。  

18 12月2024に、 FDA FDAは、生後2か月以上の小児患者におけるステロイド抵抗性急性移植片対宿主病（SR-aGVHD）の治療を目的とした同種（ドナー）骨髄由来間葉系間質細胞（MSC）療法であるRyoncil（remestemcel-L-rknd）を承認しました。これにより、RyoncilはFDAが承認した初のMSC（間葉系幹細胞）療法となります。  

Ryoncil には、他の複数の種類の細胞に分化できる健康な成人ドナーの骨髄から分離された MSC が含まれています。  

ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病 (SR-aGVHD) は、重大かつ生命を脅かす病気であり、罹患した患者に複数の臓器の損傷、生活の質の低下、死亡リスクなど、重大かつ広範囲にわたる健康被害をもたらす可能性があります。これは、同種造血幹細胞移植 (allo-HSCT) の合併症として発生する可能性があります。   

同種HSCTでは、患者は健康なドナーから造血幹細胞を移植され、自身の幹細胞を置き換えて新しい血液細胞を形成します。この処置は、特定の種類の血液がん、血液疾患、または免疫系疾患の治療の一環として行われることが多いものです。 

Ryoncil の承認は、同種造血幹細胞移植を受けた SR-aGVHD の小児 54 名を対象とした多施設単群試験で安全性と有効性を評価した結果です。参加者は 28 週間連続で週 XNUMX 回、合計 XNUMX 回の Ryoncil の静脈内注入を受けました。有効性の評価は主に、Ryoncil 投与開始後 XNUMX 日での治療に対する反応率と期間に基づいて行われました。 

同種HSCT後のSR-aGVHDに関する別の試験では、MSCとバシリキシマブ（移植拒絶反応を防ぐために使用されるモノクローナル抗体）を組み合わせると、バシリキシマブ単独よりも完全奏効率（CR）が大幅に向上することが判明しました。

臨床試験では、間葉系間質細胞 (MSC) の静脈内注入により生存率が向上することが観察されています。 

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参照：  

1. FDAニュースリリース – FDAがステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病の治療に初の間葉系間質細胞療法を承認。18年2024月XNUMX日掲載。こちらから入手可能。 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. 間葉系間質細胞とバシリキシマブの併用は、ステロイド抵抗性急性移植片対宿主病の第二選択療法としての反応を改善する：多施設ランダム化比較試験。BMC Med 22, 85 (2024)。 https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. 急性ステロイド抵抗性移植片対宿主病におけるiPS細胞由来間葉系間質細胞の30年間の安全性結果。Nat Med 1556, 1558–2024 (XNUMX)。 https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

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