レズディフラ（レスメティロム）は、中等度から進行の肝瘢痕化（線維症）を伴う非肝硬変性非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の成人の治療薬として、食事と運動と併用するために米国FDAによって承認されています。
これまで、顕著な肝瘢痕を有する非肝硬変性非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の患者には、症状に直接対処できる薬剤がありませんでした。 肝臓が痛んで. FDAの レズディフラの承認により、これらの患者には食事と運動に加えて治療の選択肢が初めて提供されることになる。
NASHは非アルコール性脂肪の進行の結果です 肝臓 病気 コラボレー 肝臓 炎症は時間が経つと、肝臓に瘢痕化や肝機能障害を引き起こす可能性があります。 NASH は、高血圧や 2 型糖尿病などの他の健康上の問題と関連していることがよくあります。少なくともある推定によれば、米国では約6万人から8万人が中等度から進行性の肝瘢痕を有するNASHを患っており、その数はさらに増加すると予想されている。
レズディフラは甲状腺ホルモン受容体の部分活性化剤です。肝臓内のレズディフラによるこの受容体の活性化により、肝臓脂肪の蓄積が減少します。
レズディフラの安全性と有効性
Rezdiffra の安全性と有効性は、12 か月にわたる無作為化二重盲検プラセボ対照試験の 54 か月目の代替エンドポイントの分析に基づいて評価されました。代理エンドポイントは、次の程度を測定しました。 肝臓 炎症と瘢痕化。スポンサーは、レズディフラの臨床的利点を検証し説明するために承認後研究を実施する必要があり、これは現在も進行中の同じ54か月の研究を完了することによって行われます。治験に登録するには、患者は 肝臓 中等度または進行性のNASHによる炎症を示す生検 肝臓 傷跡。この試験では、888 人の被験者が次のいずれかの投与を受けるよう無作為に割り当てられました。プラセボ (294 人)。レズディフラ80ミリグラム（被験者298人）。またはレズディフラ100ミリグラム（被験者296名）。健康的な食事や運動に関するカウンセリングを含むNASHの標準ケアに加えて、XNUMX日XNUMX回のケアを行ってください。
12か月後の肝生検では、プラセボを投与された被験者と比較して、レズディフラで治療された被験者のより多くの割合でNASHの解消または肝瘢痕の改善が達成されたことが示されました。 26ミリグラムのレズディフラを投与された被験者の合計27%から80%と、24ミリグラムのレズディフラを投与された被験者の36%から100%がNASHの解消と肝瘢痕の悪化を経験しなかったのに対し、レズディフラを投与された被験者の9%から13%と比較して、プラセボと食事と運動に関するカウンセリングを受けました。反応の範囲は、さまざまな病理学者の読み取りを反映しています。さらに、23ミリグラムのレズディフラを投与された被験者の合計80％と、24ミリグラムのレズディフラを投与された被験者の28％から100％が症状の改善を経験しました。 肝臓 scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the 病気 typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
レズディフラの副作用
レズディフラの最も一般的な副作用には、下痢と吐き気が含まれていました。レズディフラには、薬物による肝毒性や胆嚢関連の副作用など、特定の警告と予防措置が伴います。
非代償性肝硬変患者では、レズディフラの使用を避けるべきです。患者は、悪化の兆候や症状が現れた場合、Rezdiffra の使用を中止する必要があります。 肝臓 レズディフラ治療中の機能。
レズディフラの薬物相互作用
レズディフラを他の特定の薬剤、特にコレステロールを低下させるスタチンと同時に使用すると、潜在的に重大な薬物相互作用が生じる可能性があります。医療提供者は、レズディフラとの潜在的に重大な薬物相互作用、推奨される用量および投与の変更に関する追加情報について、完全な処方情報を参照する必要があります。
FDA これにより、臨床的利益を合理的に予測する可能性が高い代替または中間の臨床エンドポイントに基づいて、重篤な症状を治療し、満たされていない医療ニーズに対処する薬剤の早期承認が可能になります。必要とされる前述の54カ月の研究は現在進行中であり、54カ月のRezdiffra治療後の臨床効果を評価する予定である。
Rezdiffra は、この適応症に対してブレークスルー セラピー、ファスト トラック、および優先審査の指定を受けました。
FDA マドリガル・ファーマシューティカルズにレズディフラの承認を与えた。
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情報源：
FDA 2024. ニュースリリース – FDA、脂肪肝疾患による肝瘢痕患者の最初の治療を承認。 14 年 2024 月 XNUMX 日に投稿。 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
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