RNA 技術は最近、新型コロナウイルス感染症 (COVID-162) に対する mRNA ワクチン BNT2b1273 (Pfizer/BioNTech 社) および mRNA-19 (Moderna 社) の開発においてその価値を証明しました。フランスの科学者らは、動物モデルにおけるコーディングRNAの分解に基づいて、シャルコー・マリー・トゥースの治療のための強力な戦略と概念実証を報告した。 病気脚や手の進行性麻痺を引き起こす最も一般的な遺伝性神経疾患です。
1990年に、研究者は初めてその直接噴射を実証しました mRNA マウスの筋肉に注入すると、筋肉細胞内でコードされたタンパク質が発現しました。これにより、遺伝子ベースの開発の可能性が開かれました。 ワクチン そして治療薬。
新型コロナウイルス感染症のパンデミックによってもたらされた未知の状況が、mRNA ベースの開発と緊急使用許可 (EUA) の成功につながった ワクチン BNT162b2 (の ファイザー/ BioNTech）およびmRNA-1273（の モダン) 新型コロナウイルス感染症対策。この二つ ワクチン RNA テクノロジーに基づいた製品は、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) の重篤な症状から人々を守る上で重要な役割を果たしています。
RNAテクノロジーベースのCOVID-19の成功 ワクチン 科学界と製薬業界がほぼXNUMX年間追求してきた潜在的な医療技術の価値が証明されたため、科学と医学のマイルストーンと見なされました。 それは、RNA技術に基づく治療法の探求に切望されていた推進力を与えました。
シャルコー・マリー・トゥース病は最も一般的な遺伝性神経疾患です 病気。末梢神経が影響を受け、脚や手の進行性麻痺が生じます。この病気は、PMP22と呼ばれる特定のタンパク質の過剰発現によって引き起こされます。今のところ、この病気に対する治療法はありません。
CNRS、INSERM、AP-HP、フランスのパリサクレ大学とパリ大学の科学者たちは最近、PMP22タンパク質のコーディングRNAの分解と還元に基づく治療法の開発を報告しました。 このために、彼らは干渉する他のsiRNA（低分子干渉RNA）分子を使用しました RNAを PMP22タンパク質のコーディング。
研究者らは、この病気のマウスモデルにsiRNA（低分子干渉RNA）を注射すると、PMP22タンパク質のレベルが正常に低下し、運動と筋肉の強度が回復することを発見しました。 組織学的研究により、ミエリン鞘の機能の再生と回復が明らかになった。 ポジティブな結果はXNUMX週間続き、siRNAの新たな注入により完全な機能回復がもたらされました。
この 研究 遺伝性末梢神経障害の治療のための強力な戦略を示唆しているため、重要です。 それは提供します 概念実証 干渉RNAを使用して過剰な遺伝子発現を修正するRNA技術の応用に基づく新しい精密医療のために。
しかし、患者の実際の治療は、臨床試験の連続した段階が規制当局に満足のいく安全性と有効性の結果を提供するまで、まだ長い道のりです。
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ソース：
- Prasad U.、2020年。COVID-19mRNAワクチン：科学のマイルストーンと医学のゲームチェンジャー。 科学的なヨーロッパ人。 29年2020月XNUMX日に投稿されました。 http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- プレスリリース– Inserm Press Room –シャルコーマリートゥース病：100％フランスのRNAベースの治療革新。 リンク： https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary、S.、Caillaud、M.、El Madani、M。etal。 スクアレノイルsiRNAPMP22ナノ粒子は、シャルコー・マリー・トゥース病1型Aのマウスモデルの治療に効果的です。CommunBiol4、317（2021）。 https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
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